药物疗效评估

在药物进入临床研究阶段之前，需要通过各种技术和方法对药物的生物活性和药代动力学方面的信息进行评估。由于以往难以获得大量的人体病变功能细胞，尤其是病变早期的功能细胞，因此传统的临床前期检测药物毒性的试验往往需要依赖实验动物模型、癌细胞株或少量的人体原代细胞。但是很多时候，这些实验模型和实际人体的生理状况存在很大差异，直接导致了新药开发在临床试验阶段的高失败率，从而造成了新药研发的高投入，低产出的现象。

目前，首宁生物已经可以制备大量质量稳定的疾病特异性和正常人群诱导多能干细胞（hiPSC），包括帕金森氏病（PD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）等疾病的iPSC细胞系。研究人员可以利用这些疾病特异性iPSC细胞系来源的功能细胞进行疾病相关的有效性测试，筛选出对疾病治疗有效的候选药物及剂量范围。